每經(jīng)記者｜劉明濤    每經(jīng)編輯｜吳永久    

百億市場大蛋糕，坐等諾思蘭德“瓜分”。

作為基因療法新秀，諾思蘭德上市后便備受機構(gòu)矚目，該公司目前擁有基因治療及重組蛋白兩大平臺，研發(fā)管線包括7個基因治療藥物以及6個重組蛋白質(zhì)類藥物，主要覆蓋下肢缺血性疾病、急性心肌梗死所致缺血再灌注損傷、化療導(dǎo)致血小板減少癥等多個治療領(lǐng)域。公司多款藥物研發(fā)進展均處在全球前列，其中基因治療藥物NL003、重組蛋白藥物NL002均處于臨床III期，預(yù)計2022年提交NDA，重組人胸腺素β4(NL005)處于Ⅱ期臨床，預(yù)計2025年上市。

日前，包括中信證券、銀河證券等多家券商和浙江韶夏投資管理有限公司等多家私募前去公司調(diào)研，眾機構(gòu)對該公司重磅產(chǎn)品研發(fā)進度表示濃厚興趣。

諾思蘭德表示，NL003臨床試驗已陸續(xù)啟動24家醫(yī)院，遍布全國14個省的18個城市，截至2021年底累計完成入組比例約1/3。結(jié)合國內(nèi)疫情的反復(fù)及臨床試驗本身的難度，公司已將 NL003開發(fā)計劃調(diào)整為“計劃2022~2023年完成一個適應(yīng)癥的臨床試驗并遞交 NDA”，根據(jù)該目標計劃，預(yù)計 2022年底完成III期試驗潰瘍適應(yīng)癥240例受試者入組，2023年上半年完成相關(guān)受試者訪視。

與同類在研藥物相比，NL003最大的區(qū)別在于目的基因采用了自主研發(fā)的重組HGF-X7基因，其轉(zhuǎn)染到體內(nèi)細胞后，可通過可變剪接同時表達人體內(nèi)天然存在的兩種 HGF異構(gòu)體（HGF728 與 HGF723）。在臨床前的研究中，通過相同的載體下構(gòu)建的兩種異構(gòu)體同時表達和只表達單個異構(gòu)體的比較實驗發(fā)現(xiàn)，兩個異構(gòu)體同時表達具有更好的促血管生長活性。

民生證券分析指出，諾思蘭德作為生物工程創(chuàng)新型企業(yè)，擁有兩個重磅基因治療平臺，在研產(chǎn)品豐富且成熟度高，重點產(chǎn)品進度居世界前列，且后續(xù)仍有在研產(chǎn)品持續(xù)推向臨床，看好公司未來有望成為一家先進成熟的基因治療公司。不過，由于公司重磅產(chǎn)品還在研發(fā)之中，每年均需投入巨額研發(fā)費用，未來幾年仍將繼續(xù)保持虧損狀態(tài)。

封面圖片來源：攝圖網(wǎng)-500562286